Etkisizleştirilmiş AIDS’ten, 48 çocuğa bağışıklık sistemi sağlandı

Beril SÖNMEZ, – ABD’de UCLA Mattel Çocuk Hastanesi hekimlerinin, AIDS’ten yararlanarak geliştirdikleri gen terapisiyle, doğuştan bağışıklık sistemi olmayan 48 bebek ve küçük çocuğa, çalışan bir bağışıklık sistemi sağladığı belirtildi.
UCLA Mattel Çocuk Hastanesi tabiplerinin, AIDS hastalığından yararlanarak geliştirdikleri gen terapisiyle, az ve ölümcül bir kalıtsal hastalıkla doğarak bağışıklık sistemi olmayan 50 çocuktan 48’ini tedavi ettiği bildirildi.. Klinik araştırmanın lideri Dr. Donald Kohn basına yaptığı açıklamada ‘ölümcül olabilecek bir hastalığı alıp çocukların birçoklarını tek bir tedaviyle iyileştirdiklerini’ tabir etti.
BAĞIŞIKLIK SİSTEMİ OLMAYAN ÇOCUKLAR, İZOLE YAŞAMAK ZORUNDA
Tedavi edilen çocuklarda, kalıtsal bir genetik kusurun neden olduğu şiddetli kombine immün yetmezlik sendromu yahut SCID olduğu ve bu durum bağışıklık sistemini oluşturan kemik iliğinin kan hücrelerinin sağlıklı versiyonlarını yapmasını engellediği tabir edildi. Bu tip hastaların tedavi edilmemesi durumunda ekseriyetle ömürlerinin birinci yahut iki yılında hayatını kaybettiği belirtilirken, bu hastalıkla doğan çocukların mikroplardan izole olmak için plastik bir balon yahut odanın içinde yaşamalarının gerektiğine yer verildi.
Doktorların geliştirdiği gen tedavisinde, bağışıklık sistemi olmayan hastadan kan oluşturan kök hücrelerinin bir kısmı alınıyor, daha sonra ADA geninin yeni bir kopyası, etkisiz kılınmış bir AIDS virüsü tarafından kök hücreye gönderiliyor. Düzeltilen hücreler daha sonra enfeksiyonla savaşabilecek sağlıklı bağışıklık hücrelerinin daima olarak üretilmesi maksadıyla çocuğun bedenine geri gönderiliyor. UCLA başkanliğindeki çalışmanın sonuçları New England Journal of Medicine tarafından yayınlandı ve online yapılan American Society of Tekrar & Cell Therapy konferansında sunuldu.